Phương pháp hứa hẹn điều trị tận gốc đại dịch thế kỷ HIV/AIDS

Thông qua chỉnh sửa gene, các nhà nghiên cứu có thể loại bỏ hoàn toàn virus HIV khỏi tế bào hệ miễn dịch, ngăn chúng sao chép và chuyển sang giai đoạn AIDS.

Hình ảnh hiển vi điện tử của virus HIV lây nhiễm trên tế bào T của bệnh nhân. Ảnh:Viện Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm Quốc gia.

Các nhà nghiên cứu ở Đại học Temple, Pennsyvania, Mỹ, đã sử dụng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9 để loại bỏ hoàn toàn bộ gen HIV-1 ra khỏi tế bào miễn dịch nhiễm virus của bệnh nhân. Đó là một thành tựu đặc biệt có thể có ý nghĩa quan trọng trong việc điều trị bệnh AIDS và các bệnh liên quan đến retrovirus khác.

CRISPR/Cas9 thường được coi như một công cụ loại bỏ các bệnh do gene di truyền hoặc như một phương pháp chuyển gen. Nghiên cứu mới cho thấy rằng CRISPS/Cas9 hứa hẹn đem lại kết quả tốt trong loại bỏ các virus chèn mã di truyền độc hại vào tế bào chủ. Kết quả nghiên cứu được công bố trên tạp chí Scientific Reports hôm 4/3.

Khác những virus thông thường, retrovirus chèn bản sao của hệ gene của chúng vào tế bào chủ để sao chép. Thuốc kháng retrovirus có thể kiểm soát hiệu quả sự sinh sản của virus HIV sau khi lây nhiễm, nhưng khi bệnh nhân ngừng uống thuốc, chúng tái phát rất nhanh. Khi ngừng điều trị, virus HIV tiếp tục chiếm ưu thế, làm suy yếu hệ thống miễn dịch, từ đó khởi phát hội chứng suy giảm miễn dịch (AIDS).

Trong nhiều năm, các nhà khoa học luôn nỗ lực để loại bỏ virus HIV ra khỏi tế bào T CD4+ nhiễm bệnh, một loại tế bào bạch cầu giúp kháng nhiễm trùng. Phần nhiều những nỗ lực tiêu diệt không mang lại thành công. Sự ra đời của công cụ CRISPR/Cas9 trong thời gian gần đây đã truyền cảm hứng cho các nhà nghiên cứu phát triển cách tiếp cận mới.

Thiết bị xét nghiệm nhanh virus HIV. Ảnh: Morning News USA.

Nhà di truyền học Kamel Khalili và đồng nghiệp từ Đại học Temple trích xuất tế bào T nhiễm virus từ bệnh nhân. Nhóm nghiên cứu điều chỉnh công cụ CRISPR/Cas9 dành riêng cho ADN của HIV-1. Đầu tiên, đoạn dẫn ARN sẽ tìm vật chất di truyền của virus trong cả hệ gene của tế bào T. Sau khi quá trình nhận dạng hoàn tất, một loại enzyme từ nhân sẽ cắt bỏ đoạn mã độc hại khỏi ADN của tế bào T. Sau đó, công cụ sửa chữa ADN tích hợp trong tế bào sẽ nối lại hai đầu bị đứt của ADN.

Phương pháp giúp loại bỏ vĩnh viễn đoạn ADN của virus ra khỏi tế bào bởi vì hệ thống bảo vệ gene siêu nhỏ này vẫn trong tế bào, ngăn chặn tình trạng lây nhiễm khi các phân tử HIV-1 cố gắng xâm nhập vào tế bào chưa chỉnh sửa.

Thí nghiệm được tiến hành trên tế bào T nằm trong đĩa cấy, nhưng kĩ thuật này giảm thành công lượng virus trong tế bào trích xuất của bệnh nhân, hứa hẹn trở thành phương pháp điều trị hiệu quả. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu cần thêm nhiều thời gian phát triển để hiện thực hóa điều này. Họ cũng loại trừ khả năng không đáp ứng mục tiêu kỳ vọng (như tác dụng phụ của chỉnh sửa gen) và độc tính tiềm ẩn. Họ đã chứng minh các tế bào phát triển và hoạt động bình thường sau khi loại bỏ HIV-1.

"Phát hiện cho thấy tính hiệu quả của hệ thống chỉnh sửa gene của chúng tôi trong việc loại trừ HIV khỏi ADN của tế bào T CD4 bằng cách đưa các đột biến vào hệ gene của virus, làm cho nó vĩnh viễn mất khả năng sao chép", Khalili tuyên bố. "Hơn nữa, nghiên cứu chỉ ra hệ thống có thể bảo vệ các tế bào khỏi sự tái nhiễm và công nghệ này là an toàn cho các tế bào nhờ không có độc tính".

Kỹ thuật loại bỏ ADN ngoại lai này có nhiều ý nghĩa đối với nghiên cứu liên quan, bao gồm điều trị retrovirus gây bệnh ung thư và máu trắng, cũng như những retrovirus đang ảnh hưởng đến vật nuôi và cây trồng.

Da nhân tạo mọc lông và có tuyến mồ hôi

Các nhà khoa học Nhật Bản nuôi cấy thành công mô da trong phòng thí nghiệm với mọi đặc điểm hoàn chỉnh từ nang lông đến tuyến mồ hôi, mang đến triển vọng ghép da cho bệnh nhân bỏng nặng.

Da nhân tạo với nang lông và tuyến mồ hôi. Ảnh: Takashi Tsuji/Riken.

Theo International Business Times, lớp da cấy ghép cho chuột hình thành kết nối với các dây thần kinh và sợi cơ, có thể trở thành chìa khóa để tạo nên những tế bào da đầy đủ chức năng hoạt động. Nghiên cứu công bố hôm qua trên tạp chí Science Advances mở ra hy vọng cấy ghép da thành công cho bệnh nhân bỏng hoặc người cần thay da mới.

Lĩnh vực da nhân tạo đạt nhiều thành tựu trong các năm gần đây khi các nhà nghiên cứu tạo ra một số loại mô khác nhau. Tuy nhiên, những mô này vẫn thiếu hai đặc điểm cơ bản là nang lông và tuyến mồ hôi, dùng để chống nước ngấm vào da, tóc. Điều này có nghĩa da nhân tạo trước đây không thể thực hiện đầy đủ chức năng sau khi cấy ghép vào cơ thể sống.

Nhóm nghiên cứu ở Trung tâm Phát triển Sinh học Riken, Kobe, Nhật Bản, hướng đến tạo ra mô da có đủ chức năng, bao gồm mọi thành phần cơ bản để mô hoạt động bình thường. Họ sử dụng tế bào gốc lấy từ lợi chuột và thêm vào một protein để biến đổi tế bào gốc thành tế bào phôi. Sau đó, tế bào này được cấy vào chuột và dần phát triển thành tế bào da như ở một bào thai bình thường.

Da cấy ghép trải qua quá trình mọc lông như da bình thường. Ảnh: Takashi Tsuji/Riken.

Trải qua một thời gian phát triển, chúng hoàn thiện và trở thành một loại mô da chịu trách nhiệm kiểm soát số lượng nang lông và tuyến mồ hôi. Tế bào da nhân tạo hoàn toàn có thể vận hành như tế bào da thường.

"Với công nghệ mới này, chúng tôi đã nuôi cấy thành công lớp da mô phỏng chức năng của tế bào bình thường. Chúng tôi đang tiến gần hơn đến giấc mơ tái tạo những cơ quan thực sự trong phòng thí nghiệm để cấy ghép. Chúng tôi tin chắc mô nuôi cấy theo phương pháp này có thể được sử dụng như một lựa chọn thay thế việc thử hóa chất bằng động vật", tiến sĩ Takashi Tsuji, người đứng đầu nhóm nghiên cứu, cho biết.